基因治疗1．0时代：螺旋行进1953年，沃森和克里克找到了DNA双螺旋结构，打开了分子生物学时代。1963年，DNA双螺旋结构公开发表10年，乔舒亚·莱德伯格明确提出了基因互相交换和基因优化的理念。1972年，西奥多·弗里德曼，明确提出了基因治疗否可以用作人类疾病化疗的假设。

1984年，CepkoCL顺利设计出有可以有效地将外来基因放入哺乳动物染色体的逆转录病毒载体系统。1990年9月14日，美国国立公共卫生研究院（NIH）批准后第一个基因治疗的临床研究，四岁的AshantiDeSilva第一个拒绝接受了腺苷脱氨酶缺失造成的重症牵头免疫缺陷（ADA－SCID）基因治疗。此后，全世界约有4000名患者参予了500多个基因治疗的临床试验项目。

1999年9月13日，18岁的杰西·格尔辛格杀于腺病毒载体基因治疗引发的多器官中风，主要原因为免疫系统对腺病毒载体的过度反应。FDA停止了大部分临床试验，新的对基因治疗的伦理和技术实行新的评估。杰西·格尔辛格的死落幕了基因治疗的可怕大跃进时代，资本界的寒冬被迫研究者抛弃商业欲望，新的重返学术和理性。2006年8月，美国《科学》杂志透露基因治疗顺利的化疗了两个患者的转移性黑色素瘤，基因治疗开始渐渐的走进困境。

基因治疗2．0时代：元年打开基因治疗1．0时代化疗告终的原因有2个，一是引入的重组基因被放入到基因组的错误方位，从而转录了致癌物基因，二是因为载体病毒引发患者免疫系统的过度反应，从而造成多器官功能衰竭以及脑死亡。基因治疗2．0时代，研究人员用于了新型高效的病毒将新的重组基因运输到细胞中，从而解决了1．0时代的很多问题。

主要还包括两种基因疗法，分别以化疗LPLD的Glybera腺涉及病毒载体（AAV）和化疗SCID的Strimvelis逆转录病毒（Retrovirus）或慢病毒（Lentivirus）载体为代表。所谓出也病毒，大败也病毒。

本文来源：万博max体育(ManBetX)-www.wangdeguo.com